中药的功效是指在中医药理论指导下，中药用于防治疾病的作用或疗效的高度概括。中药的功效反映了中药的作用机理、应用规律及适应证。它源于医疗实践，进而指导临床用药，是指导临床合理用药的核心内容和重要环节。
《汉书》中“功效”一词已被广泛使用。但汉代及以前的本草专著对药物的描述是将药物的功效与主治混在一起，没有“功效”一词或专项。随着人们对疾病认知的不断深入，药物临床应用的不断发展，至金元时期，本草著作开始出现对药物功效的总结。明清时期的本草强调药物功效的归纳，将药物的功效列为专项介绍，清代*宫绣更是在其著作《本草求真》中，开启按中药功效进行分类的本草编写体例。自此，近现代的《中药学》专著及教材多按照中药的功效进行分类，中药的功效也成为中药学习和应用中的核心、重要内容。
中医对中药功效的认识，是随着对疾病认识的加深而不断发展起来的。最早人们对疾病的认识，就是直观、简单的症状，所以最早的药物功效就是对症功效，即是指某一中药对某一症状具有治疗作用的概括。如大*泻下、生姜止呕、仙鹤草止血、薏苡仁利小便、杏仁止咳等均属于对症功效。对症功效的最大特征是药物的作用针对的是症状，即“有是症用是药”，对症下药。而有些症状组合又可形成某一特定疾病，所以就有了对病功效。对病功效是指某一中药对某一特定疾病所具有的独特疗效的概括，含有专病专药的性质。如使君子驱虫、青蒿截疟、白头翁治痢等。目前，随着与现代医学的结合，对病功效除了针对特定病因所致疾病而具有独特疗效之外，还包括对疾病的某些临床指标所具有的直接的调节或治疗作用。如夏枯草、决明子降血压，泽泻、何首乌降血脂，等等。随着对中药的研究与认识越来越深入，我们可以结合现代科技手段与研究成果，进一步发现、丰富中药的功效内容，从而拓展中药的临床使用范围。
随着中医辨证论治体系的建立和发展，对证功效逐渐成为中药功效的主体部分。对证功效也是中药之所以被称为中药的主要依据，是药物对机体整体功能状态调节作用的概括。如附子、干姜散寒，石膏、知母清热，丹参、红花活血等，都是属于这些药物的对证功效。中医治疗学上的主要特点是辨证论治，中药功效中的对证功效正是针对“证”而具有的治疗作用。这种以“证”为中心而进行选择用药的方式，是中药在使用上最为显著的特色标志。
中药的功效是中药防治疾病的基本作用，而中药的药性是对其功效性质的进一步概括。某些中药虽然功效表述上大体相同，然而其主治病证却并非一致，往往具有各自的特异性，这种特异性突出地体现在不同的中药药性上。因此，要结合中药的性味、归经等性能特点才能深入认识其功效与主治。如*芩、砂仁、白术、桑寄生均能安胎，治疗胎动不安，但因性味不同，作用机理不同，所治证型有所不同。*芩苦寒清热安胎，主治胎热不安；砂仁辛温理气安胎，主治气滞胎动不安；白术甘温补气健脾安胎，主治气虚胎动不安；桑寄生补肝肾、固冲任而安胎，主治肝肾不足、冲任不固之胎动不安。
此外，还必须根据中药的归经来准确地把握每味药物在对证功效方面的特异性，这样才能加深对其主治病证特异性的理解，较好地解决“证”与“病”在病性与病位上的对接。如阴虚证需要使用百合、麦冬、石斛、*精、枸杞子、女贞子等具有“补阴”这一功效的药物，然而结合病位，则有心阴虚、肺阴虚、胃阴虚、肝阴虚、肾阴虚等的不同，因此在选用药物时当结合其归经情况，心阴虚用百合、麦冬等，肺阴虚用沙参、百合、麦冬、*精等，胃阴虚用石斛、玉竹、麦冬等，肝阴虚用枸杞子、女贞子等，肾阴虚用石斛、枸杞子、女贞子、*精等。